Treviso (mercoledì, 30 luglio 2025) — La terapia genica sta facendo passi da gigante in tutto il mondo, ieri presso la Clinica oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli, un ragazzo di 38 anni ha recuperato la vista, mentre circa un anno fa negli Usa un bambino ha recuperato l’udito, e di anno in anno sta portando a risultati e conferme di riuscita sempre più sorprendenti.
di Melania Pulizzi
La terapia genica sta diventando sempre di più una possibilità concreta di approccio risolutivo in pazienti con caratteristiche particolari fin dalla nascita o da dopo pochi anni di vita; il suo studio consiste nel trasportare nuovi geni nella parte problematica, dalla quale arriveranno a trasmette l’informazione al cervello tramite impulsi nervosi. Una tecnica a cui ci sono delle persone che accettano di essere sottoposti, per loro stessi e per chi come loro è affetto da malattie rare.
Il ragazzo di 38 anni di Napoli è stato il primo paziente al mondo curato con questa nuova terapia genica “a doppio vettore”, applicata a livello visivo per curare la sindrome di Usher di tipo 1B, una rara malattia genetica che colpisce la retina, e che lo aveva reso ipovedente, con una vista inferiore a un decimo, costringendolo ad una visione completamente offuscata, indistinta, confusa, e con un raggio visivo limitatissimo, come se stesse guardando dal buco di una serratura. Con la nuova terapia a cui ha deciso di sottoporsi ora ha la capacità di percepire anche i contorni del campo visivo.
Il merito della terapia genica va grazie ai 10 anni di studi da parte dell’Istituto Telethon di genetica e medicina di Pozzuoli (Tigem); una terapia che è stata impiegata anche su altri 7 pazienti italiani, trattati anch’essi nel centro partenopeo, tra ottobre 2024 e aprile 2025; tutti i dati preliminari di questi casi, hanno riferito gli esperti, confermano tollerabilità e sicurezza dell’approccio; queste le parole di Francesca Simonelli, ordinaria di Oftalmologia, direttrice della Clinica oculistica e responsabile del Centro di terapie avanzate oculari dell’Università Vanvitelli: “L’intervento di terapia genica non è, in sé, particolarmente complesso; si svolge in anestesia generale e prevede l’iniezione, nello spazio al di sotto della retina, di due vettori virali distinti che trasportano ciascuno metà dell’informazione genetica necessaria per produrre la proteina che manca nei pazienti. Il recupero dall’intervento è rapido e l’effetto sull’acuità visiva è visibile già dopo pochi giorni: a due settimane di distanza, per esempio, il primo paziente trattato mostrava già un miglioramento della capacità visiva e a un mese era in grado di vedere meglio anche in condizioni di scarsa luminosità”.
Continua: “Risultati incoraggianti quindi che danno una grandissima speranza per pazienti affetti da malattie retiniche ereditarie; il nuovo metodo, frutto della ricerca italiana, potrà aiutare a recuperare o preservare la funzione visiva di chi soffre della sindrome di Usher di tipo 1B, ma anche di pazienti con altre patologie ereditarie dell’occhio che dipendono da difetti in geni che finora non potevano essere trasferiti attraverso le procedure standard di terapia genica”.
Tale intervento di terapia genica è stato applicato anche un anno fa negli Stati Uniti presso il Children Hospital di Philadelphia, su un bambino di undici anni, nato con una forma rara di sordità congenita, dovuta alla mutazione di un gene lo aveva fatto crescere senza udire suoni; oggi grazie a tale approccio medico è diventato la prima persona ad ottenere la terapia genica per sordità congenita, andando così a segnare un altro trattamento sperimentale di successo; la riuscita della terapia genica sta aprendo sempre di più le porte ad altre grandi possibilità per altre persone, e anche in questo caso il merito va a medici e scienziati che lavorano da anni su tale sperimentazione.
Fonte: https://tg24.sky.it
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